VI Congreso Internacional en torno a la acondroplasia y otras displasias óseas – I+D+I Contruyendo Futuro

La fundación Alpe, líder en el mundo hispanoamericano en el soporte a la Acondroplasia y otras displásias óseas, llevará a cabo el VI Congreso Internacional en torno a la acondroplasia y otras displasias óseas – I+D+I Contruyendo Futuro en Gijón, Asturias, a celebrarse del 12 al 14 de octubre de 2018. El evento se realizará en el Recinto Ferial Luis Adaro-FIDMA de Gijón.  El congreso contará con la participación de reconocidos especialistas médicos y científicos que abordarán diferentes temas en torno a la Acondroplasia incluyendo los últimos avances farmacológicos. El evento reune cada cuatro años a especialistas, personas con displásias óseas y sus familias. Para mayor información , consultar el sitio web de la fundación. http://www.fundacionalpe.org/

Nuevo tratamiento para la Acondroplasia en desarrollo: Infigratinib

QED Therapeutics, una subsidiaria de BridgeBio Pharma, empresa basada en San Francisco, California, Estados Unidos, anunció que actualmente se encuentra desarrollando un compuesto denominado "Infigratinib",  para pacientes con cáncer y acondroplasia originado por el gen FGFR. Dicho compuesto fué adquirido de Novartis. Actualmente se encuentra en la etapa 2 de pruebas clínicas para pacientes con Colangiocarcinoma además de demostrar su eficacia en el tratamiento de la Acondroplasia en pruebas con Animales. La compañía tiene la intención de comenzar estudios clínicos con infigratinib en pacientes con acondroplasia en 2019. 

Con información de QED Therapeutics y Fundación Alpe. 

Reunión conjunta del Comité de Consejería Pediatrico y Endocrinológico y el comité de Consejería de Medicinas Metabolicas de la FDA

El 11 de mayo en Washington, D.C. se realizó la Reunión conjunta del Comité de Consejería Pediatrico y Endocrinológico y el comité de Consejería de Medicinas Metabolicas, destinada a discutir las complicaciones de la acondroplasia y discutir los puntos significativos del desarrollo de productos medicinales para la acondroplasia y sobre si debería haber una edad específica para el inicio del tratamiento para incrementar efectivamente la altura, reducir el crecimiento desproporcionado y/o reducir la incidencia de complicaciones de la acondroplasia. Se discutió también la forma de diseñar las formas de desarrollar las pruebas clínicas para evaluar la eficacia y seguridad de las medicinas estudidadas

Los documentos de la reunión pueden consultarse directamente en la página de la FDA en el siguiente vínculo:

https://www.fda.gov/AdvisoryCommittees/CommitteesMeetingMaterials/PediatricAdvisoryCommittee/ucm607429.htm